Des traitements prometteurs mais pas toujours accessibles
La myasthénie grave ne touche pas les hommes et les femmes au même stade de leur vie. Chez les femmes, la maladie se déclare en général entre 20 et 40 ans. Après 40 ans, ce sont plutôt les hommes qui sont diagnostiqués.
Maladie neuromusculaire de type auto-immune, la myasthénie grave peut présenter des formes très diverses d’un individu à l’autre et peut évoluer dans le temps. Chez les personnes qui en sont malade, le système immunitaire va fabriquer des anticorps qui vont attaquer un certain type de récepteurs, les récepteurs de l’acétylcholine (RACh), impliqués dans la transmission de l’information entre les nerfs et les muscles. Pour communiquer avec les muscles, les nerfs libèrent en effet un neurotransmetteur.
Ce messager chimique va alors interagir avec les récepteurs des muscles et stimuler ainsi leur contraction. C’est cette réaction immunitaire, cette attaque de l’organisme contre ses propres récepteurs de l’acétylcholine, qui va perturber la communication entre les cellules nerveuses et les muscles. C’est ce qui explique le manque de tonus ressenti par les patients et la sensation de fatigue intense.
D’autres patients présentent des auto-anticorps dirigés contre un autre récepteur, le récepteur tyrosine-kinase spécifique du muscle (MuSK) ou contre la protéine LRP4. Dans des cas très rares, les patients n’ont ni auto-anticorps anti-RACh, ni auto-anticorps anti-MuSK, ni auto-anticorps anti-LRP4. On parle de myasthénie séronégative.
Les causes exactes de cette réaction auto-immune ne sont pas tout à fait identifiées. L’une des hypothèses est un dysfonctionnement du thymus, une glande située dans la partie supérieure du thorax.
On constate d’ailleurs une augmentation du volume du thymus chez la moitié des patients de moins de 50 ans. Et une prolifération des cellules du thymus chez 15 à 20% des patients plus âgés.
Les corticoïdes et les médicaments inhibant le système immunitaire sont généralement les traitements prescrits en première intention. L’objectif est de diminuer les symptômes et de ralentir la progression de la maladie.
“Dans un premier temps, on va chercher à calmer le système immunitaire, le temps que les immunomodulateurs fassent effet, ce qui prend six mois au minimum. Mais ce premier traitement ne peut s’étirer sur plus d’un an car les effets secondaires sont très lourds. Il peut s’agir de gonflement, d’une modification de la structure de la peau, de diabète ou d’hypertension”, expose le Dr Stéphanie Delstanche, neurologue au centre de Référence des Maladies Neuromusculaires (CRMN) de l’hôpital de La citadelle, à Liège.
L’un des traitements utilisés pour soigner la myasthénie grave, le Vyvgart, développé par la biotech Argenx, est actuellement testé dans d’autres affections, dont la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique, une forme de polyneuropathie qui provoque également une faiblesse musculaire.
Lorsque les médicaments prescrits en première intention ne produisent pas les résultats escomptés, un traitement à base d’anticorps monoclonaux peut être envisagé. Le problème est que ces nouvelles molécules sont très coûteuses, et ne sont remboursés que lorsque le patient remplit certaines conditions et s’il ne présente aucune contrindication, explique encore le Dr Delstanche. C’est aussi pour cela que les associations de patients atteints de myasthénie militent : pour une meilleure accessibilité à ces nouveaux traitements prometteurs.
